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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

踔厉奋发 做新时代新征程的奋进者******

　　【深入学习贯彻党的二十大精神·中国人民大学】

踔厉奋发 做新时代新征程的奋进者

——中国人民大学深入学习贯彻党的二十大精神

光明日报记者 姚晓丹 光明日报通讯员 孙浩爽 张凯怡

　　为深入学习贯彻党的二十大精神，中国人民大学牵头哲学社会科学“五路大军”中的杰出代表，深入开展党的创新理论的教育教学和研究阐释，铺开一份份学、思、践、悟的路线图。

　　谈到“五路大军”集结的原因，中国人民大学党委书记张东刚表示：“作为中国共产党创办的第一所新型正规大学，中国人民大学责无旁贷，要当好带头学习宣传研究阐释习近平新时代中国特色社会主义思想、推动马克思主义中国化时代化的旗帜，不断增强思想自觉、政治自觉、行动自觉，踔厉奋发、勇毅前进，以更加强烈的历史主动精神深化党的创新理论学习宣传研究阐释，坚定不移走好建设中国特色世界一流大学的新路，为不断开辟马克思主义中国化时代化新境界作出更大贡献！”

　　主动谋划、高效推进、凝聚共识，中国人民大学把思想和行动统一到党的二十大精神上来，把智慧和力量凝聚到党的二十大提出的目标任务上来，为全面建设社会主义现代化国家、全面推进中华民族伟大复兴持续贡献人大力量。

中国人民大学师生员工积极收看收听党的二十大开幕会盛况。姚伟康摄/光明图片

　　学深悟透 讲准讲深讲透讲活

　　2022年11月2日，近千名人大学子齐聚课堂，聆听中央宣讲团成员、中国人民大学校长林尚立作报告。林尚立详解大会主题、时代要求和使命任务，对青年学子学习贯彻党的二十大精神提出希望：“要勇做奋斗者、实干家；要立志做有理想、敢担当、能吃苦、肯奋斗的新时代好青年；要胸怀‘国之大者’。”报告会后的学生代表座谈上，谈及未来，同学们信心满满，“我们不仅是新时代的亲历者、见证者，更是新时代的受益者，未来还要努力成为新时代新征程上的建设者。”

　　中国人民大学持续探索“统学、领学、研学、联学、践学”的学习联动机制，第一时间面向全校干部师生宣讲党的二十大精神，开展党的二十大精神进“形势与政策课”专项行动，把中国式现代化伟大实践融入新时代思政课堂，举办集体备课会，书记校长主讲“新时代新征程”第一课，学术大师解读中国式现代化，党的二十大代表宋鱼水、祖力亚提·司马义、徐川等把热气腾腾的大会精神带进课堂，还有大中小学思想政治教育一体化贯通的青年宣讲课和社会大课堂与校园小课堂紧密结合的大调研。

　　经济学院教授刘守英讲“中国式现代化的独特路径”，哲学院教授臧峰宇讲“以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的实践逻辑”……2022年11月起，彰显中国人民大学政治站位、学术品位、育人本位的“中国式现代化大讲堂”开讲，目前已有数十位知名教授为同学们带来一场场思想盛宴。

　　通过“新时代新征程”第一课、“中国式现代化大讲堂”学科示范课、“大道之行”名家讲座课、“时代之问”师生研讨课、“复兴之约”青年宣讲课、“奋斗之路”社会实践课，同学们从听众变成参与者，在问与答、讲与演、知与行的互动中把形势与政策转化为思考与行动。

　　“党的二十大胜利召开，人大‘红船人’第一时间组织学习，原原本本学、完完整整学。”曾在习近平总书记考察调研中国人民大学时作为学生代表汇报学习生活的王海蓉说，“青年一代与民族复兴的伟大进程同频共振，为中华民族伟大复兴奋斗终身，我们责无旁贷。”延河讲师团的同学面向全国近3000所中小学开展红色党史专题宣讲，“我们要将个人学业与党和国家的事业相结合，以学术研究的成果为全面建设社会主义现代化国家、全面推进中华民族伟大复兴贡献自己的力量！”曾与习近平总书记“同上一堂思政课”、来自延河讲师团的薛思齐说。

　　主动担当 联学联建联动联合

　　2022年11月7日，中国共产党创办的第一所新型正规大学和第一所中学——中国人民大学和延安中学分别在习近平总书记亲临考察过的教室以线上线下相结合的方式开展联学，将热气腾腾的大会精神和语重心长的殷殷教诲结合起来，让活跃在新时代新征程的延安精神更好地进校园、进课堂。

　　“习近平总书记的殷殷教诲和亲切关怀，将永远镌刻在我们的成长之路上，成为时刻激励我们奋进向前的力量源泉。”来自延安中学的常瑞雪同学在发言中说。中国人民大学“强国先锋”知行学社郑槐泠同学表示，将牢记嘱托、勇毅前行，传承和弘扬伟大延安精神，认真学习党的二十大精神，把对祖国血浓于水、与人民同呼吸共命运的情感贯穿学业全过程、融汇在事业追求中。

　　实践没有止境，理论创新也没有止境。不断谱写马克思主义中国化时代化新篇章，是当代中国共产党人的庄严历史责任。2022年上半年，中国人民大学正式启动“新时代党的创新理论建设工程：习近平新时代中国特色社会主义思想研究工程”，举全校之力强化习近平新时代中国特色社会主义思想研究的系统性谋划、整体性推进、项目化管理。

　　一马当先 研究阐释实践传播

　　党的二十大报告指出，十年来，我们经历了对党和人民事业具有重大现实意义和深远历史意义的三件大事。其中一件是完成脱贫攻坚、全面建成小康社会的历史任务，实现第一个百年奋斗目标。

　　瞄准这件大事，人大师生“一马当先”：聚焦全面推进乡村振兴、巩固拓展脱贫攻坚成果，中国人民大学做好顶层设计，集聚研究优势，实施“中华人民共和国脱贫攻坚口述史”系列访谈项目，组织师生深入全国832个贫困县开展调查研究，把成果写在中国大地上，培育一批批时代新人，书写属于人大人“独树一帜”的答卷。

　　复兴梦想正在召唤，广阔舞台已经搭建。由人大研究生组成的20支“理解中国”学术实践团队，奔赴习近平总书记考察过的省区市，围绕民族工作、基层治理、乡村振兴、疫情防控、产业发展等多个主题，利用假期开展实践调研，撰写调研报告。

　　党的二十大聚焦了全球目光，也牵动着中国人民大学万千在海外的学子、国际学生炽热振奋的心。他们以人大为起点，以饱满的精神风貌向全世界传递中国声音，讲好中国共产党故事，讲好我们正在经历的新时代故事。他们之中，有的虽身在千里之外的异国他乡，依旧心系祖国；有的参与党的二十大报告译校工作，以独特的视角理解中国担当；有的第一时间观看直播，认真学习党的二十大精神。他们为党的二十大擘画的中国未来发展的宏伟蓝图感到无比振奋，更加明确了当好展现可信、可爱、可敬中国形象友好使者的决心和信心。

　　走在前列 发挥示范带动作用

　　汇聚“独树一帜”的研究力量，中国人民大学在繁荣发展中国特色哲学社会科学上走在前列、干在实处，打造人文社科研究和创新高地，力争以有吸引力、感染力、影响力、生命力的“大平台、大团队、大项目、大成果”打造“独树一帜”的哲学社会科学人才队伍，部署重大研究工程、组建跨学科机构，凝聚高水平研究人才。

　　2022年2月，中国人民大学启动《中国文明史》《世界文明史》编撰工作和“中国式现代化与文明新形态研究院”筹备工作，2022年11月23日，中国人民大学“中国式现代化与文明新形态研究院”揭牌，“文明史研究工程”启动，以各领域重量级专家和青年学术骨干为基础组建《世界文明史》《中国文明史》研究团队，推动以文史哲为核心的、融通中外的“中国式现代化与文明史”研究。

　　打造“1+5+N”的高水平人才队伍体系，启动实施“新时代党的创新理论建设工程：习近平新时代中国特色社会主义思想研究工程”，与国内理论界顶级的单位团结合作，深入开展党的创新理论的教育教学和研究阐释。

　　围绕国家重大战略需求，相继成立“中共党史党建学院”“纪检监察学院”“祖国完全统一研究中心”“党委学生党建和思想政治工作委员会”等研究平台和工作机构，形成多个跨学科、跨学院的研究队伍，为构建中国特色哲学社会科学学科体系持续发挥示范带动作用。

　　“党办的大学让党放心、人民的大学不负人民，习近平总书记的殷切嘱托、深情厚望始终激励着人大师生踔厉奋发、团结奋斗。”张东刚说。

　　《光明日报》（ 2023年01月10日 05版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）